Dure medicijnen tegen zeldzame ziekten werken vaak niet. Zo erg is het gesteld

Er is helaas geen gesproken versie van dit artikel beschikbaar

De vaak dure medicijnen voor zeldzame ziekten werken in de praktijk meestal niet. Dat schrijft Trouw op basis van onderzoek van Yvonne Schuller van Amsterdam UMC.

Schuller ontdekte dat vier op de 10 medicijnen tegen zeldzame tumoren de overlevingskansen niet vergroten, als ze op de markt waren.

---Lees verder na dit advertentieblokje---

Voor medicijnen tegen stofwisselingsziekten was zelfs van 62 procent onduidelijk of er effect was.

Vaak peperduur

Schuller bekeek voor haar onderzoek wetenschappelijke evaluaties in samenwerking met het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen en ze sprak met klinisch experts en patiënten.

In bijna 20 jaar tijd zijn er 144 nieuwe medicijnen voor zeldzame ziekten op de markt gekomen. Die zijn vaak peperduur.

Sommige middelen kosten met gemak honderdduizenden euro’s per patiënt per jaar.

Farmaceuten kijken bij het onderzoek naar zo’n geneesmiddel vaak naar veranderende bloedwaarden door het medicijn of hogere prestaties op een looptest.

Strenger

Niet altijd is bewezen dat deze methoden ook echt samenhangen met een langere levensverwachting, aldus Schuller.

Volgens haar moet de Europese medicijnwaakhond EMA strenger zijn voor farmaceuten en eisen dat ze patiënten volgen nadat een middel op de markt is gebracht.

Nu komen farmaceutische bedrijven hun toezeggingen de patiënten te blijven volgen soms te laat na, stelt Schuller.

[Trouw]